O lógico é ir para Dallas, para um pequeno estúdio de aeróbica. Lá, Jonathan C. Cohen e Helen H. Hobbs, dois professores do Southwestern Medical Center da Universidade do Texas, encontraram uma menina de 32 anos que, sem saber, iria mudar a vida de milhões de pessoas.
Mas a lógica, às vezes, não é a melhor maneira de começar.
Uma vacina contra o colesterol. Chama-se inclisiran (ou ‘leqvio’ se usarmos o nome comercial que lhe foi dado pelo seu criador, a Novartis) e tem sido notícia nos últimos dias porque o Ministério da Saúde anunciou que o financiará para pacientes cardiovasculares que Não conseguem atingir seus níveis de colesterol ruim (o famoso LDL) ficam abaixo de 100 mg/dl, apesar de usarem outros medicamentos, praticarem exercícios e manterem uma alimentação adequada.
Os dados fornecidos pela Novartis são muito sólidos: uma injeção a cada dois semestres; seguro (“apenas foram observados efeitos colaterais leves”) e eficaz (“uma redução poderosa e sustentada do LDL de até 54% em pacientes com doença cardiovascular”), mas também caro e, acima de tudo, revolucionário. É o primeiro medicamento em larga escala de um novo lote de produtos tecnológicos que revolucionará a medicina.
Por isso é importante ter clareza sobre o que estamos falando e não cair em explicações simples que confundem em vez de esclarecer.
O gene PCSK9. Cohen e Hobbs não encontraram aquele instrutor de aeróbica por acaso. Alguns anos antes, investigadores franceses tinham descoberto um caso terrível de hipercolesterolemia familiar que estava a matar todos os membros de uma determinada família. Na verdade, eles não encontraram apenas o caso, mas também a causa: uma estranha mutação no gene PSCK9 que fez com que suas artérias, tendões e músculos se transformassem em pura gordura.
Cohen e Hobbs leram este trabalho e se perguntaram algo muito específico: se houvesse uma mutação que multiplicasse o LDL até se tornar um problema fatal, poderia haver uma que fizesse com que as pessoas vivessem com níveis muito baixos desse colesterol?
Eles começaram uma busca muito longa e extremamente minuciosa para ver se, por puro acaso, encontraram aquela mutação. E eles a encontraram. Eles encontraram muitos, na verdade. Eles perceberam que eram muitos e que afetavam os níveis de colesterol de diferentes maneiras. Mas, como viram, quase todos tiveram um impacto limitado. Eles precisavam de alguém que tivesse a mesma mutação em ambos os alelos do gene.
Foi assim que encontraram a garota de Dallas.
Coincidências. Naqueles mesmos dias, investigadores sul-africanos, analisando amostras, encontraram uma mulher do Zimbabué com a mesma mutação. Em ambos os casos os resultados foram os mesmos: enquanto os níveis normais de LDL rondam os 100 mg/dl, estas duas mulheres viviam com cerca de 15 mg/dl.
A mulher tinha ido para a África do Sul para ter o filho e depois desapareceu, mas a confirmação de que a menina de Dallas não estava sozinha foi fundamental. Talvez houvesse uma maneira de fazer essa descoberta funcionar para todos nós.
E, claro, houve: as farmacêuticas começaram a trabalhar em medicamentos que modulassem a expressão do PSCK9. Inclisiran é um deles.
E o que há de tão revolucionário nisso então? Bem, usando a tecnologia de RNA mensageiro é capaz de usar a via natural para modular o LDH. Basicamente, o que entra no iclisiran são pedaços de RNA que se “ligam” ao mRNA que causa a produção da proteína PSCK9 (aquela que regula os níveis). Ao ser fisgado, o sistema celular detecta algo estranho, pensa que se trata de uma cópia errada e a destrói. O resultado é que o fígado consegue limpar melhor o colesterol do sangue e, como consequência, os níveis de LDL caem.
Não é uma vacina, nem utiliza mecanismos semelhantes aos das vacinas COVID, mas permite o controlo do colesterol de uma forma quase mágica. E com dois pneus furados por ano, algo realmente surpreende.
Obviamente, esta é uma extensão da tecnologia que ganhou o Nobel há algumas semanas e nos salvou durante a pandemia. E a questão é que quando dissemos que tudo iria mudar tudo. Este é um exemplo: tudo está mudando.
Em Xataka | Katalin Karikó foi informada há 30 anos que sua carreira havia acabado. Hoje ele é ganhador do Prêmio Nobel depois de salvar a humanidade
Imagem | O. Weinärnet
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