Muitas vezes coisas importantes acontecem sem fazer barulho. E o melhor exemplo disso está aqui: em 16 de novembro de 2023, a agência farmacêutica do Reino Unido aprovou a primeira terapia baseada em CRISPR e é surpreendente quão pouco temos falado sobre isso.
Há anos que antecipamos a revolução que as novas técnicas de edição genética trarão. Bem, a revolução já está aqui.
Tanto barulho sobre um novo tratamento? O tratamento chama-se Casgevy e destina-se a pessoas com mais de 12 anos que tenham “anemia falciforme com crises recorrentes de oclusão vascular ou beta-talassemia dependente de transfusão” para as quais a opção de transplante não é uma opção viável. Todos os anos, cerca de 400 mil pessoas no mundo nascem com apenas a primeira das doenças.
A decisão da MHRA britânica abre a porta para que, só no Reino Unido, cerca de 2.000 pessoas sejam finalmente tratadas destas duas doenças raras que, como explicou Lluis Montoliu, afectam a hemoglobina, a “responsável pelo transporte de oxigénio” dos pulmões. a todas as células do corpo.
No primeiro caso a hemoglobina é produzida com problemas estruturais e no segundo simplesmente deixa de ser produzida nas quantidades necessárias. O resultado é o mesmo, a capacidade de transportar oxigénio é “significativamente reduzida” (e na anemia falciforme também expõe os pacientes a riscos cardiovasculares muito graves).
É assim que o CRISPR funciona: Neste ponto, não custa lembrar que o CRISPR é um mecanismo celular que permite cortar, colar e modificar material genético. Basicamente, com um RNA guia e uma enzima que atua como ‘tesoura molecular’, os pesquisadores podem editar o DNA das células com uma precisão nunca vista antes.
E como funciona o Casgevy? É uma “chamada terapia genética e celular ex-vivo”. As células-tronco hematopoiéticas (ou seja, aquelas que têm capacidade de produzir células sanguíneas) são extraídas e editadas geneticamente em laboratório com CRISPR e depois reintroduzidas no paciente. Antes desta última etapa, as células defeituosas são eliminadas para que as novas possam “assumir” a produção de sangue.
Porque é importante? Em primeiro lugar, pelo que isso significa para todas as pessoas afetadas pela anemia falciforme e pela talassemia beta. Por si só, a autorização desta terapia é uma notícia fantástica. No entanto, há muito mais. Com Casgevy abre-se uma nova etapa.
As terapias genéticas já tinham revolucionado muitas coisas: a investigação básica, o desenvolvimento de novos tratamentos e, sobretudo, a nossa imaginação. O que acontece agora é que esta revolução se torna real. A proibição das terapias CRISPR está aberta e nos próximos anos veremos como coisas que há cinco anos eram ficção científica se tornarão comuns.
Em Xataka | Agora podemos brincar de ser deuses: o CRISPR começou a mudar o futuro da espécie humana
Imagem | Sangharsh Lohakare